의약품의 “off-label”(허가 외) 사용이란 무엇인가요?

업데이트 2026-10-11 · EKO Labs 팀이 정확성을 검토했어요. 교육용 정보이며 의학적 조언이 아니에요.

때때로 의사는 FDA 승인FDA 승인 FDA가 특정 용도에 대해 해당 약물의 안전성과 효과를 검토했다는 의미. 의약품을 FDA 승인 라벨처방 정보(라벨) 약물의 용도, 경고, 부작용이 담긴 FDA 공식 문서.에 기재되지 않은 용도로 처방합니다. 이를 “off-label”(허가 외) 사용이라고 합니다. 이는 미국 의료에서 합법적이고 흔한 일이지만, 구체적인 의미가 있으며 안전성 정보와 보험 보장에 영향을 줄 수 있습니다. 이 가이드는 off-label 사용이 무엇인지, 다른 상황과 어떻게 다른지, 그리고 의사에게 무엇을 물어봐야 하는지 설명합니다. 이 내용은 일반 정보이며 의학적 조언이 아닙니다.

여기에서 읽은 내용 때문에 처방약을 임의로 시작, 중단 또는 변경하지 마세요. 먼저 처방의나 약사와 상담하세요. 응급 상황에서는 911에 전화하세요.

“승인”의 의미

미국 식품의약국(FDA)이 의약품을 승인하기 전에, 제약회사는 해당 약물이 의도된 용도에 대해 안전하고 효과적임을 보여주는 임상 데이터와 기타 정보를 제출해야 합니다. FDA는 “안전하다”는 것이 약물에 부작용이 없다는 뜻이 아니라, 특정 용도에 대한 이익이 잠재적 위험보다 크다고 FDA가 판단했다는 뜻이라고 설명합니다. 승인된 용도로 약을 복용할 때는 FDA가 그 용도에 대한 이익과 위험을 검토했으며, 의료 제공자를 위해 그 용도로 약을 안전하고 효과적으로 사용하는 방법을 담은 승인된 라벨이 있습니다.

“off-label”의 의미

FDA는 이를 “승인된 약물의 미승인 사용”이라고 부릅니다. FDA에 따르면, 이는 약물이 다음과 같이 사용되는 것을 의미할 수 있습니다.

• 승인받은 치료 대상과 다른 질병이나 상태에 사용되는 경우;
• 다른 방식으로 투여되는 경우(예: 캡슐제로 승인되었으나 액상으로 투여);
• 승인된 라벨에 기재된 것과 다른 용량으로 투여되는 경우.

또한 라벨이 다루지 않는 집단, 예를 들어 승인된 대상 인구 범위를 벗어난 연령대에 사용하는 것을 의미할 수도 있습니다. FDA에 따르면, 약물이 일단 승인되면 의료 제공자는 환자에게 의학적으로 적절하다고 판단할 경우 일반적으로 이를 미승인 용도로 처방할 수 있습니다. 이 결정은 FDA가 아니라 처방의가 내립니다. FDA는 또한 미승인 용도의 경우 FDA가 해당 약물이 그 용도에 안전하고 효과적이라고 판단하지 않았다는 점을 환자에게 상기시킵니다.

의사가 이를 제안하는 이유

FDA는 두 가지 일반적인 이유를 제시합니다. 환자의 상태에 승인된 약이 없거나, 승인된 치료를 시도했지만 효과가 없었을 수 있습니다. 일부 off-label 사용은 충분히 연구되어 널리 인정받고 있지만, 다른 일부는 제한된 근거에 기반합니다. 그렇기 때문에 본인의 경우 어떤 근거가 그 사용을 뒷받침하는지 물어보는 것이 도움이 됩니다.

승인된 용도 확인 방법

승인된 용도는 FDA 처방 정보의 1항 “Indications and Usage”(적응증 및 용법)에 나와 있으며, DailyMed(dailymed.nlm.nih.gov)와 Drugs@FDA에서 무료로 확인할 수 있습니다. 해당 항목의 “Limitations of Use”(사용 제한)도 확인하세요. 같은 활성 성분이 서로 다른 승인 용도를 가진 여러 브랜드명으로 판매될 수 있습니다. 예를 들어, 세마글루타이드(semaglutide)는 제2형 당뇨병 성인 환자용으로 승인된 Ozempic®으로, 그리고 만성 체중 관리 및 특정 성인의 심혈관 위험 감소용으로 승인된 Wegovy®로 판매됩니다. FDA가 새로운 용도를 승인하면 승인된 용도가 바뀔 수 있으므로, 현재 라벨과 개정일을 확인하세요.

Off-label, 조제 의약품, 임상시험용 의약품: 서로 다릅니다

• Off-label 사용: FDA 승인 의약품을 라벨에 기재되지 않은 방식으로 사용하는 것.
• 조제 의약품(compounded): 약국이 개별 환자를 위해 조제한 약. FDA 승인을 받지 않았으므로 FDA 승인 용도나 라벨이 전혀 없습니다. 브랜드 의약품브랜드 의약품 FDA 승인을 받은 회사가 판매하는 제품. 예: Ozempic® 또는 Mounjaro®.과 조제 의약품조제 의약품(컴파운딩 의약품) 면허를 받은 약국이 특정 환자의 처방에 맞춰 조제한 제품. 그 자체로는 FDA 승인을 받지 않았습니다. 비교 가이드를 참고하세요.
• 임상시험용 의약품: 아직 어떤 용도로도 FDA 승인을 받지 않은 약. 환자는 보통 임상시험(ClinicalTrials.gov에서 검색)을 통해, 또는 경우에 따라 FDA의 확대 접근(expanded access) 프로그램을 통해 이를 받습니다. 이 프로그램은 심각하거나 즉시 생명을 위협하는 질환이 있고 비교 가능하거나 만족스러운 대체 치료법이 없는 사람을 위한 것입니다.

보험과 off-label 사용

보험 플랜은 승인된 용도에 대해서는 약을 보장하지만 off-label 용도에 대해서는 보장을 거부하거나 사전 승인을 요구할 수 있습니다. Medicare Part D에서 플랜은 “의학적으로 인정된 적응증”(medically accepted indication)에 대해서만 약을 보장합니다. 즉, FDA가 승인한 용도이거나, 컴펜디아(compendia)라고 불리는 특정 약물 참고서(American Hospital Formulary Service Drug Information, United States Pharmacopeia-Drug Information 또는 그 후속 자료, DRUGDEX)의 인용으로 뒷받침되는 용도이며, 암 치료에는 별도의 규정이 적용됩니다(42 U.S.C. 1395w-102(e)(4) 및 1396r-8(k)(6)). 보장이 거부되면 플랜에 예외를 요청하거나 이의를 제기할 수 있습니다. 사전 승인 및 이의 제기에 관한 가이드를 참고하세요.

의사에게 물어볼 질문

FDA는 다음과 같은 질문을 제안합니다.

• 이 약은 어떤 용도로 승인되었나요?
• 제 상태에 승인된 다른 약이나 치료법이 있나요?
• 이 약을 제 상태에 사용하는 것을 뒷받침하는 과학적 연구는 무엇인가요?
• 승인된 치료보다 더 효과가 있을 가능성이 있나요?
• 저에게 가능한 이익과 위험은 무엇인가요?
• 제 건강보험이 이 용도에 대해 보장해 주나요?
• 제 상태에 대해 제가 참여할 수 있는 임상시험이 있나요?

출처: FDA, “Understanding Unapproved Use of Approved Drugs ‘Off Label’”; FDA, “Expanded Access”; 42 U.S.C. 1395w-102(e)(4), 1396r-8(k)(6) 및 (g)(1)(B)(i); 42 CFR 423.100(eCFR, 현행 조문, 2026년 10월); Ozempic 및 Wegovy의 FDA 처방 정보 1항(openFDA, 2026년 10월 참조). 이 가이드는 일반 정보이며 의학적 조언이 아닙니다.