¿Qué significa el uso “off-label” de un medicamento?

Actualizado 2026-10-11 · Revisado por el equipo de EKO Labs para verificar su exactitud. Solo con fines educativos; no es consejo médico.

A veces un médico receta un medicamento aprobado por la FDAAprobado por la FDA la FDA revisó la seguridad y la eficacia del medicamento para un uso específico. para un uso que no figura en su etiquetaInformación de prescripción (etiqueta) el documento oficial de la FDA sobre un medicamento, con sus usos, advertencias y efectos secundarios. aprobada por la FDA. Esto se llama uso “off-label” (fuera de indicación). Es legal y común en la medicina de EE. UU., pero tiene un significado concreto y puede afectar la información de seguridad y la cobertura del seguro. Esta guía explica qué es el uso off-label, en qué se diferencia de otras situaciones y qué preguntarle a tu médico. Es información general, no consejo médico.

No empieces, suspendas ni cambies un medicamento con receta por tu cuenta debido a algo que leíste aquí; habla primero con quien te lo recetó o con tu farmacéutico. En una emergencia, llama al 911.

Qué significa “aprobado”

Antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) apruebe un medicamento, la empresa debe enviar datos clínicos y otra información que demuestren que el fármaco es seguro y eficaz para los usos previstos. La FDA explica que “seguro” no significa que el fármaco no tenga efectos secundarios; significa que la FDA decidió que los beneficios para un uso concreto superan los posibles riesgos. Cuando tomas un medicamento para su uso aprobado, la FDA ha evaluado sus beneficios y riesgos para ese uso, y existe un etiquetado aprobado para los profesionales de la salud sobre cómo usarlo de forma segura y eficaz para ese uso.

Qué significa “off-label”

La FDA lo llama “uso no aprobado de un medicamento aprobado”. Según la FDA, puede significar que el medicamento:

• se usa para una enfermedad o afección distinta de aquella para la que está aprobado;
• se administra de otra forma, por ejemplo como líquido cuando está aprobado como cápsula;
• se administra en una dosis distinta de la que describe el etiquetado aprobado.

También puede significar su uso en un grupo de personas que la etiqueta no cubre, por ejemplo un grupo de edad fuera de la población aprobada. La FDA indica que, una vez aprobado un fármaco, los profesionales de la salud por lo general pueden recetarlo para un uso no aprobado cuando consideran que es médicamente apropiado para su paciente. La decisión la toma quien receta, no la FDA. La FDA también recuerda a los pacientes que, para un uso no aprobado, la FDA no ha determinado que el fármaco sea seguro y eficaz para ese uso.

Por qué un médico podría sugerirlo

La FDA da dos razones habituales: puede que no exista un medicamento aprobado para tu afección, o puede que hayas probado los tratamientos aprobados sin resultado. Algunos usos off-label están bien estudiados y ampliamente aceptados; otros se basan en evidencia limitada. Por eso conviene preguntar qué evidencia respalda ese uso en tu caso.

Cómo consultar los usos aprobados

Los usos aprobados figuran en la sección 1, “Indicaciones y uso” (“Indications and Usage”), de la información de prescripción de la FDA, disponible gratis en DailyMed (dailymed.nlm.nih.gov) y Drugs@FDA. Busca también “Limitaciones de uso” (“Limitations of Use”) en esa sección. El mismo principio activo puede venderse con distintas marcas y con distintos usos aprobados. Por ejemplo, la semaglutida se vende como Ozempic®, aprobado para adultos con diabetes tipo 2, y como Wegovy®, aprobado para el control crónico del peso y para reducir el riesgo cardiovascular en ciertos adultos. Los usos aprobados pueden cambiar cuando la FDA aprueba otros nuevos, así que revisa la etiqueta vigente y su fecha de revisión.

Off-label, magistral y en investigación: no son lo mismo

• Uso off-label: un medicamento aprobado por la FDA usado de una forma que su etiqueta no incluye.
• Medicamentos magistrales (compuestos): los prepara una farmacia para un paciente concreto. No están aprobados por la FDA, así que no tienen ningún uso ni etiquetado aprobado por la FDA. Consulta nuestra guía sobre medicamentos de marca frente a medicamentos magistrales.
• Medicamentos en investigación: aún no aprobados por la FDA para ningún uso. Los pacientes suelen recibirlos a través de un ensayo clínico (busca en ClinicalTrials.gov) o, en algunos casos, mediante el programa de acceso ampliado de la FDA, destinado a personas con una afección grave o que pone la vida en peligro de forma inmediata y sin una terapia alternativa comparable o satisfactoria.

El seguro y el uso off-label

Un plan puede cubrir un medicamento para su uso aprobado pero negarlo para un uso off-label, o pedir una autorización previa. En Medicare Part D, los planes cubren un fármaco solo para una “indicación médicamente aceptada”: un uso aprobado por la FDA o un uso respaldado por citas en ciertos libros de referencia de medicamentos llamados compendios (American Hospital Formulary Service Drug Information, United States Pharmacopeia-Drug Information o su sucesor, y DRUGDEX), con reglas aparte para los tratamientos contra el cáncer (42 U.S.C. 1395w-102(e)(4) y 1396r-8(k)(6)). Si te niegan la cobertura, puedes pedirle a tu plan una excepción o apelar; consulta nuestra guía sobre autorización previa y apelaciones.

Preguntas para tu médico

La FDA sugiere preguntas como estas:

• ¿Para qué está aprobado este medicamento?
• ¿Hay otros medicamentos o terapias aprobados para mi afección?
• ¿Qué estudios científicos respaldan el uso de este medicamento para mi afección?
• ¿Es probable que funcione mejor que un tratamiento aprobado?
• ¿Cuáles son los posibles beneficios y riesgos para mí?
• ¿Mi seguro médico lo cubrirá para este uso?
• ¿Hay algún ensayo clínico para mi afección en el que pueda participar?

Fuentes: FDA, “Understanding Unapproved Use of Approved Drugs ‘Off Label’”; FDA, “Expanded Access”; 42 U.S.C. 1395w-102(e)(4) y 1396r-8(k)(6) y (g)(1)(B)(i); 42 CFR 423.100 (eCFR, texto vigente, octubre de 2026); información de prescripción de la FDA de Ozempic y Wegovy, sección 1 (openFDA, consultada en octubre de 2026). Esta guía es información general, no consejo médico.