药物的“off-label”（超说明书）使用是什么意思？

更新于 2026-10-11 · 内容经 EKO Labs 团队审核以确保准确。仅供教育参考，不构成医疗建议。

有时，医生会将一种FDA批准的药物开具用于其FDA批准标签处方信息（标签） 药物的官方 FDA 文件，包含其用途、警告和副作用。上未列出的用途。这被称为“off-label”（超说明书）使用。这在美国医疗中是合法且常见的，但它有特定的含义，并可能影响安全信息和保险报销。本指南解释什么是off-label使用、它与其他情况有何不同，以及应向医生询问哪些问题。本文为一般信息，不构成医疗建议。

请勿因本文内容而自行开始、停止或更改处方药；请先咨询您的开药医生或药剂师。如遇紧急情况，请拨打911。

“批准”是什么意思

在美国食品药品监督管理局（FDA）批准一种药物之前，公司必须提交临床数据和其他信息，证明该药物对其预期用途安全有效。FDA解释说，“安全”并不意味着该药物没有副作用；而是指FDA认定该药物用于特定用途的益处大于潜在风险。当您按批准用途使用药物时，FDA已审查过该药物用于该用途的益处和风险，并且有面向医疗服务提供者的批准标签，说明如何针对该用途安全有效地使用该药物。

“off-label”是什么意思

FDA称之为“已批准药物的未批准用途”。根据FDA的说法，这可能意味着该药物：

• 用于不同的疾病或病症，而非其获批治疗的疾病或病症；
• 以不同的方式给药，例如获批剂型为胶囊，却以液体形式给药；
• 以不同的剂量给药，与批准标签所述剂量不同。

它也可能指用于标签未涵盖的人群，例如超出批准人群范围的年龄组。FDA表示，药物一经批准，医疗服务提供者在判断对其患者医学上适当时，一般可以将其开具用于未批准用途。该决定由开药医生做出，而非FDA。FDA还提醒患者，对于未批准用途，FDA尚未确定该药物用于该用途是安全有效的。

医生为何可能建议这样做

FDA给出了两个常见原因：您的病症可能没有获批药物，或者您可能已尝试过获批治疗但没有效果。有些off-label用途经过充分研究并被广泛接受；另一些则仅基于有限的证据。因此，询问有哪些证据支持在您的情况下这样使用会有所帮助。

如何查看批准用途

批准用途列于FDA处方信息第1节“Indications and Usage”（适应症和用法）中，可在DailyMed（dailymed.nlm.nih.gov）和Drugs@FDA免费查阅。还请查看该节中的“Limitations of Use”（使用限制）。同一活性成分可能以不同品牌名销售，且批准用途不同。例如，司美格鲁肽（semaglutide）以Ozempic®销售，获批用于2型糖尿病成人患者；也以Wegovy®销售，获批用于慢性体重管理以及降低某些成人的心血管风险。当FDA批准新的用途时，批准用途可能会发生变化，因此请查看当前标签及其修订日期。

Off-label、复方配制药物和研究性药物：并非同一回事

• Off-label使用：以标签未列出的方式使用FDA批准的药物。
• 复方配制药物：由药房为个体患者配制。它们未经FDA批准，因此根本没有FDA批准的用途或标签。请参阅我们关于品牌药品牌药 由获得 FDA 批准的公司销售的版本，例如 Ozempic® 或 Mounjaro®。与复方配制药物复方配制药物 由持证药房根据特定患者的处方配制的版本。它本身未获 FDA 批准。的指南。
• 研究性药物：尚未获FDA批准用于任何用途。患者通常通过临床试验（可在ClinicalTrials.gov搜索）获得，或在某些情况下通过FDA的扩大使用（expanded access）计划获得，该计划面向患有严重或直接危及生命的疾病、且没有可比或令人满意的替代疗法的人。

保险与off-label使用

保险计划可能为药物的批准用途提供承保，但拒绝承保off-label用途，或要求事先授权。在Medicare Part D中，计划仅为“医学上公认的适应症”（medically accepted indication）承保药物：即FDA批准的用途，或由某些称为药典汇编（compendia）的药物参考书（American Hospital Formulary Service Drug Information、United States Pharmacopeia-Drug Information或其后继版本，以及DRUGDEX）中的引用所支持的用途；癌症治疗另有单独规则（42 U.S.C. 1395w-102(e)(4)和1396r-8(k)(6)）。如果被拒绝承保，您可以向保险计划申请例外或提出申诉；请参阅我们关于事先授权和申诉的指南。

应向医生询问的问题

FDA建议提出以下这类问题：

• 这种药物获批用于什么？
• 是否有其他获批用于我病症的药物或疗法？
• 有哪些科学研究支持将这种药物用于我的病症？
• 它是否可能比获批治疗效果更好？
• 对我而言，可能的益处和风险有哪些？
• 我的健康保险是否会为这一用途承保？
• 是否有针对我病症、我可以参加的临床试验？

来源：FDA，“Understanding Unapproved Use of Approved Drugs ‘Off Label’”；FDA，“Expanded Access”；42 U.S.C. 1395w-102(e)(4)、1396r-8(k)(6)及(g)(1)(B)(i)；42 CFR 423.100（eCFR，现行文本，2026年10月）；Ozempic和Wegovy的FDA处方信息，第1节（openFDA，2026年10月查阅）。本指南为一般信息，不构成医疗建议。