医薬品の「off-label（適応外）」使用とは？

更新日 2026-10-11 · EKO Labs チームが正確性を確認しています。教育目的のみであり、医学的なアドバイスではありません。

医師が、FDA承認医薬品を、FDAが承認した添付文書（ラベル処方情報（ラベル） 薬の用途、警告、副作用が記載された FDA の公式文書。）に記載されていない用途で処方することがあります。これを「off-label」使用（適応外使用）と呼びます。米国の医療では合法かつ一般的ですが、特定の意味を持ち、安全性情報や保険の適用に影響することがあります。このガイドでは、off-label使用とは何か、ほかの状況とどう違うのか、医師に何を質問すればよいかを説明します。これは一般的な情報であり、医学的アドバイスではありません。

ここで読んだ内容を理由に、処方薬を自己判断で開始・中止・変更しないでください。まず処方医または薬剤師にご相談ください。緊急時は911に電話してください。

「承認」の意味

米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration、FDA）が医薬品を承認する前に、製薬会社は、その薬が意図された用途に対して安全かつ有効であることを示す臨床データやその他の情報を提出しなければなりません。FDAは、「安全」とは薬に副作用がないという意味ではなく、特定の用途においてベネフィットが潜在的なリスクを上回るとFDAが判断したことを意味すると説明しています。承認された用途で薬を使用する場合、FDAはその用途におけるベネフィットとリスクを審査済みであり、その用途で安全かつ有効に使用する方法について医療従事者向けの承認済み添付文書が存在します。

「off-label」の意味

FDAはこれを「承認薬の未承認用途での使用」と呼んでいます。FDAによると、これは次のような場合を指すことがあります。

• 承認されている疾患とは異なる疾患や症状に使用される場合
• 異なる方法で投与される場合（たとえば、カプセルとして承認されている薬を液剤として投与する場合）
• 承認済み添付文書に記載された用量とは異なる用量で投与される場合

また、添付文書の対象外の人々、たとえば承認された対象集団の範囲外の年齢層での使用を指すこともあります。FDAによれば、薬がいったん承認されると、医療従事者は患者にとって医学的に適切と判断した場合、一般に未承認の用途でも処方することができます。その判断を行うのはFDAではなく処方医です。またFDAは、未承認の用途については、その用途において薬が安全かつ有効であるとFDAは判断していないことを患者に注意喚起しています。

医師がoff-label使用を提案する理由

FDAは主な理由として2つを挙げています。あなたの病状に対する承認薬が存在しない場合、または承認された治療をすでに試したものの効果がなかった場合です。off-label使用の中には、十分に研究され広く受け入れられているものもあれば、限られたエビデンスに基づくものもあります。そのため、あなたのケースでの使用を裏付けるエビデンスは何かを尋ねることが役立ちます。

承認された用途の確認方法

承認された用途は、FDAの処方情報のセクション1「Indications and Usage」（効能・効果）に記載されており、DailyMed（dailymed.nlm.nih.gov）およびDrugs@FDAで無料で閲覧できます。同じセクションの「Limitations of Use」（使用上の制限）も確認してください。同じ有効成分が、異なるブランド名で異なる承認用途のもとに販売されていることがあります。たとえば、セマグルチドは、2型糖尿病の成人を対象に承認されたOzempic®として、また慢性的な体重管理および特定の成人における心血管リスクの低減を対象に承認されたWegovy®として販売されています。FDAが新たな用途を承認すると承認用途は変わることがあるため、最新の添付文書と改訂日を確認してください。

off-label、調剤薬、治験薬：それぞれ別物です

• off-label使用：FDA承認医薬品を、添付文書に記載されていない方法で使用すること。
• 調剤薬（コンパウンド医薬品）：薬局が個々の患者のために調製する薬です。FDAの承認を受けていないため、FDA承認の用途や添付文書は一切ありません。ブランド医薬品と調剤薬調剤薬（コンパウンド薬） 認可を受けた薬局が、特定の患者の処方に合わせて調製したもの。それ自体は FDA の承認を受けていません。の違いについては、当社のガイドをご覧ください。
• 治験薬：まだどの用途についてもFDAの承認を受けていない薬です。患者は通常、臨床試験（ClinicalTrials.govで検索できます）を通じて、または場合によってはFDAの拡大アクセス（expanded access）プログラムを通じて入手します。このプログラムは、重篤または差し迫って生命を脅かす状態にあり、同等または満足のいく代替療法がない人を対象としています。

保険とoff-label使用

保険プランは、承認された用途では薬をカバーしても、off-label使用では適用を拒否したり、事前承認（prior authorization）を求めたりすることがあります。Medicare Part Dでは、プランは「医学的に認められた適応」（medically accepted indication）に対してのみ薬をカバーします。これは、FDAが承認した用途、またはコンペンディアと呼ばれる特定の医薬品参考書（American Hospital Formulary Service Drug Information、United States Pharmacopeia-Drug Informationまたはその後継書、およびDRUGDEX）での引用によって裏付けられた用途を指し、がん治療については別の規則があります（42 U.S.C. 1395w-102(e)(4)および1396r-8(k)(6)）。適用が拒否された場合は、プランに例外を申請するか、不服申し立てを行うことができます。事前承認と不服申し立てに関する当社のガイドをご覧ください。

医師に聞くべき質問

FDAは次のような質問を提案しています。

• この薬は何の用途で承認されていますか？
• 私の病状に対して承認されているほかの薬や治療法はありますか？
• 私の病状にこの薬を使うことを裏付ける科学的研究はどのようなものですか？
• 承認された治療よりも効果が期待できますか？
• 私にとって考えられるベネフィットとリスクは何ですか？
• この用途で私の健康保険は適用されますか？
• 私の病状について、参加できる臨床試験はありますか？

出典：FDA「Understanding Unapproved Use of Approved Drugs ‘Off Label’」、FDA「Expanded Access」、42 U.S.C. 1395w-102(e)(4)および1396r-8(k)(6)ならびに(g)(1)(B)(i)、42 CFR 423.100（eCFR、現行条文、2026年10月）、OzempicおよびWegovyのFDA処方情報、セクション1（openFDA、2026年10月参照）。このガイドは一般的な情報であり、医学的アドバイスではありません。