Biosimilari e biologici intercambiabili: guida

Aggiornato 2026-10-17 · Verificato per accuratezza dal team di EKO Labs. Solo a scopo educativo; non costituisce consiglio medico.

Alcuni medicinali non sono fatti di semplici sostanze chimiche, ma di cellule viventi. Si chiamano farmaci biologici (biologics), e le loro versioni a costo più basso si chiamano biosimilari (biosimilars). Se il medico o il farmacista cita un nome che finisce con quattro lettere strane, come "insulin glargine-aaaa", questa guida spiega cosa significa, come la FDA valuta i biosimilari, cosa vuol dire davvero "intercambiabile" e quali domande fare. Sono informazioni generali, non un consiglio medico.

Cos'è un farmaco biologico?

La FDA spiega che i prodotti biologici (biologics) possono essere composti da zuccheri, proteine, cellule viventi, tessuti o da una combinazione di questi elementi. Provengono da fonti naturali e viventi, come cellule animali e vegetali e microrganismi come batteri o lieviti. I biologici sono di solito più complessi degli altri farmaci e spesso sono più difficili da purificare, trattare e produrre. Vengono usati per molte patologie croniche e gravi, tra cui diabete, artrite, malattie croniche della pelle e dell'intestino, malattie renali, sclerosi multipla, osteoporosi, degenerazione maculare e alcuni tumori.

Ai fini legali, la definizione federale di "proteina" nelle norme sui biologici è un polimero di amminoacidi con una sequenza specifica e definita, di più di 40 amminoacidi (21 CFR 600.3(h)(6)). I peptidi più piccoli rientrano in genere nelle norme sui farmaci, non in quelle sui biologici. Il farmacista o l'etichettaInformazioni di prescrizione (etichetta) il documento ufficiale della FDA su un farmaco, con usi, avvertenze ed effetti collaterali. approvata dalla FDA possono dirvi se il vostro medicinale è un biologico.

Cos'è un biosimilare?

Secondo la FDA, un biosimilare è un biologico molto simile a un biologico già approvato dalla FDAApprovato dalla FDA la FDA ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco per un uso specifico., chiamato prodotto di riferimento (reference product), e privo di differenze clinicamente significative in termini di sicurezza, purezza e potenza (sicurezza ed efficacia). La FDA afferma che, nel corso del trattamento, da un biosimilare ci si può aspettare la stessa sicurezza ed efficacia del prodotto di riferimento. Un biosimilare e il suo prodotto di riferimento:

• sono prodotti a partire dagli stessi tipi di fonti (per esempio cellule viventi o microrganismi);
• offrono gli stessi benefici nel trattamento di una malattia o condizione;
• si somministrano nello stesso modo, con lo stesso dosaggio e la stessa posologia;
• hanno gli stessi possibili effetti collaterali e non si prevede che ne causino di nuovi o peggiori.

Un biosimilare non è identico all'originale. Poiché i biologici derivano da fonti viventi, la FDA osserva che anche il prodotto originale presenta piccole differenze da un lotto all'altro, quindi un biologico non può essere copiato in modo esatto. La FDA esamina le differenze per accertarsi che non incidano sulla sicurezza o sull'efficacia. La FDA dice inoltre che un biosimilare non è né più sicuro né più efficace del biologico originale.

Come la FDA approva un biosimilare?

La FDA approva i biosimilari attraverso un percorso abbreviato creato dal Biologics Price Competition and Innovation Act del 2009. L'obiettivo di un programma per biosimilari è dimostrare che il prodotto è biosimilare al suo prodotto di riferimento, non dimostrare da capo la sicurezza e l'efficacia del nuovo prodotto. La FDA valuta le prove alla luce della sua precedente conclusione che il prodotto di riferimento è sicuro ed efficace. Una domanda di approvazione comprende in genere:

• Studi analitici che confrontano struttura e funzione, la base della domanda;
• Studi sugli animali, che possono fornire informazioni di tossicologia o farmacologia;
• Studi clinici, per esempio su come l'organismo gestisce il prodotto, sulla risposta del sistema immunitario (immunogenicità) e, talvolta, studi comparativi sui pazienti.

La FDA valuta ogni biosimilare proposto singolarmente e può decidere che un elemento non è necessario. Un biosimilare può anche essere approvato per un uso del prodotto di riferimento per cui non è stato studiato direttamente, se il produttore fornisce un'adeguata giustificazione scientifica. Dopo l'approvazione, la FDA afferma di continuare a monitorare sicurezza ed efficacia, di controllare la qualità del prodotto durante la produzione e di esaminare le segnalazioni di sicurezza dei pazienti.

Cosa significa "intercambiabile"?

Un biosimilare intercambiabile (interchangeable biosimilar) è un biosimilare che, in base alla legge sulle farmacie dello Stato, può essere sostituito al prodotto di riferimento senza l'intervento di chi ha prescritto, un po' come un farmaco generico viene sostituito a un farmaco di marcaFarmaco di marca la versione venduta dall'azienda che ha ottenuto l'approvazione della FDA, ad esempio Ozempic® o Mounjaro®.. La FDA la chiama "sostituzione a livello di farmacia" (pharmacy-level substitution). Il produttore deve richiedere espressamente questo status alla FDA e soddisfare requisiti aggiuntivi, che possono includere uno studio di passaggio (switching study) in cui i pazienti alternano tra il prodotto di riferimento e il biosimilare.

Per i pazienti contano due punti. Primo, la FDA afferma che essere intercambiabile non significa essere più sicuro o più efficace degli altri biosimilari: entrambi i tipi rispettano gli stessi elevati standard di qualità e somiglianza. Secondo, la possibilità concreta che il farmacista effettui la sostituzione dipende dalla legge del vostro Stato; chiedete alla vostra farmacia come funziona dove vivete.

Perché questa strana terminazione di quattro lettere?

Le linee guida della FDA sulla denominazione (versione finale, gennaio 2017) indicano che il nome non proprietario (nonproprietary name) di ogni biologico originatore, biologico correlato e biosimilare è un nome di base più un suffisso distintivo di quattro lettere minuscole privo di significato, per esempio il "-aaaa" dell'esempio inventato "insulin glargine-aaaa". Il suffisso aiuta a distinguere i prodotti al momento della prescrizione, della dispensazione e della segnalazione degli effetti collaterali. Usate sempre il nome completo, suffisso compreso, quando segnalate un problema.

Biosimilari e generici

La FDA afferma che i biosimilari somigliano ai generici sotto alcuni aspetti: entrambi sono confrontati con un prodotto originale, entrambi seguono percorsi abbreviati che evitano di ripetere alcune costose sperimentazioni cliniche, ed entrambi possono offrire opzioni più accessibili. Ma i generici sono spesso fatti di ingredienti chimici e in genere possono essere copiati in modo esatto, mentre un biologico non può esserlo; per questo le informazioni necessarie a dimostrare che un biologico è biosimilare possono essere molto più estese. Leggete anche la nostra guida sui farmaci generici e di marca.

Costi e assicurazione

La FDA afferma che un paziente può passare a un biosimilare a causa di un cambiamento nella copertura assicurativa o per risparmiare. Il costo più basso non è segno di minore sicurezza o efficacia: come per i generici, il produttore si basa sulla conclusione della FDA che il biologico originale è sicuro ed efficace. La FDA non controlla i prezzi dei farmaci né decide se le assicurazioni coprano un biosimilare. Controllate l'elenco dei farmaci del vostro piano (formulary) e chiedete alla farmacia o all'assicurazione quanto paghereste.

L'insulina come esempio

La FDA spiega che in passato l'insulinaInsulina l'ormone che trasferisce lo zucchero dal sangue alle cellule del corpo. era regolamentata come un farmaco prodotto a partire da sostanze chimiche, e che l'insulina e altri prodotti che soddisfano i criteri di un biologico sono ora regolamentati come biologici. Questo non cambia gli ingredienti dell'insulina né il modo in cui la si ottiene in farmacia. Permette però a diverse aziende di produrre versioni biosimilari delle insuline "di marca", in modo simile a come i generici sono versioni dei farmaci di marca.

Come consultare l'elenco

La FDA pubblica l'elenco dei biosimilari approvati nella pagina Biosimilar Product Information, e il Purple Book (purplebooksearch.fda.gov) è la sua banca dati dei prodotti biologici autorizzati, compresi i biosimilari e i prodotti intercambiabili. Gli elenchi cambiano man mano che vengono approvati nuovi prodotti; consultate le pagine della FDA per l'elenco aggiornato, anziché fidarvi di una copia vecchia.

Domande da fare al medico o al farmacista

• Il mio medicinale è un biologico? Esiste un biosimilare, o un biosimilare intercambiabile, per questo medicinale?
• Se cambio, cambia qualcosa nel modo di assumerlo o conservarlo?
• Il biosimilare è nel formulary del mio piano e quanto pagherei?
• La farmacia sostituirà un prodotto senza chiamarvi e mi verrà comunicato?
• Qual è il nome completo del prodotto che sto ricevendo, suffisso compreso?

Non interrompete né cambiate da soli un medicinale prescritto. In EKO Labs il nostro team può aiutarvi per telefono, in portoghese o in inglese, a preparare le domande per la vostra visita.

Fonti: FDA, "Biosimilars: What Patients Need to Know" (fda.gov/drugs/biosimilars/biosimilar-basics-patients); FDA, "Biosimilars: Review and Approval" (contenuto aggiornato al 12/13/2022, formato mese/giorno/anno); FDA, "Biosimilar Product Information"; FDA, "Nonproprietary Naming of Biological Products, Guidance for Industry" (gennaio 2017); FDA Purple Book; 21 CFR 600.3(h)(6) (eCFR, consultato a ottobre 2026). Questa guida contiene informazioni generali, non consulenza legale o medica.